Streszczenie
Opracowanie skutecznych metod leczenia chorób neurodegeneracyjnych stanowi wciąż ogromne wyzwanie. W wielu przypadkach nie jest znana przyczyna wystąpienia choroby, brak również skutecznej farmakoterapii. Obecnie duże nadzieje w leczeniu wielu chorób wiąże się z wykorzystaniem terapii genowej, której istotą jest wprowadzanie do określonych komórek ośrodkowego układu nerwowego (OUN) terapeutycznego genu, najczęściej za pomocą nośników wirusowych. Coraz szerzej wykorzystuje się w tym celu wektory oparte na wirusach AAV. W prezentowanej pracy przedstawiono zakończone oraz trwające badania kliniczne wykorzystujące wektory AAV do transferu terapeutycznego genu w terapii: choroby Parkinsona, choroby Alzheimera, stwardnienia zanikowego bocznego, choroby Canavana oraz późnej dziecięcej neuronalnej lipofuscynozy ceroidowej. Wyniki przedstawionych badań wskazują na dobry profil tolerancji i bezpieczeństwo tego rodzaju terapii.